重组人血小板生成素获批肝病TCP适应症，为慢性肝病患者围术期保驾护航

2025年12月16日，三生制药宣布，该公司自主研发全球首创产品重组人血小板生成素（rhTPO）第四个适应症正式获得国家药品监督管理局批准，用于“计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）成年患者”，标志着该领域治疗将迈入升级阶段。

血小板减少症（TCP）是肝病常见的并发症之一，国外研究显示发生率约64%～76%，我国研究显示其发生率为57%。血小板减少症增加患者出血风险，限制有创操作、介入及手术的进行，影响肝病治疗和预后。

切中病机，助力临床决策

血小板生成素（TPO）生成减少是肝病患者血小板减少的重要机制之一，而rhTPO与内源性血小板生成素结构一致，药理作用相似，外源性给予rhTPO可弥补人体内TPO的生成不足。rhTPO通过特异性刺激巨核细胞增殖、分化和成熟，促进血小板的生成和释放，全过程快速提升血小板数量。

护航肝病围术期，85%患者响应治疗

III期临床研究显示，需要接受侵入性手术的慢性肝病患者，经rhTPO治疗后获得较高的应答率（定义为随机分组后至手术后7 天血小板计数均达到≥50×10⁹/L 并且未接受过因出血采取急救治疗的受试者比例），高达85.0%的患者实现主要终点的治疗目标，而对照组仅有12.5%。两组差异达72.21%，具有显著统计学意义（P＜0.0001）。有近九成的患者能够通过rhTPO治疗，在围术期维持稳定的、安全的血小板水平，不需要给予输血，能够大大缓解临床血制品短缺的压力，以及避免输血相关的感染、过敏反应等问题。

此外，92.5%的患者术前血小板计数达到50*10⁹/L，对照组仅有20%，这意味着绝大多数患者接受rhTPO治疗后可以按期接受手术或侵入性操作，从而保证肝病治疗的连续性。

疗效持久，安全可靠

rhTPO治疗后，患者血小板计数快速达到50×10⁹/L，后续持续中位21天时间，而对照组仅为3天（P=0.0007），因此患者术后的血小板计数仍可较长时间维持在安全水平，充分保障患者术后的恢复和安全。

在提升血小板计数的同时，rhTPO的安全性表现同样亮眼。临床试验显示，其不良事件发生率与安慰剂组无显著差异，且多为轻中度反应，未出现与药物直接相关的严重不良事件。这一特点将使其成为慢性肝病围术期管理的理想选择。

总的来说，rhTPO疗效确切，安全可靠，可解决临床血小板不足的难题，减少术前准备的不确定性，优化医疗资源分配，为肝病患者提供可靠的治疗方案。

引用：

1，www.cde.org.cn

2，《肝硬化血小板血小板减少症临床管理实用指南2024》

3，Yifan Han,et al.APASL 2025. #2434