**进行治疗肌营养不良影响实验疗法的报道
诺赛基因--中欧莱康 2021-10-18 13:55:46
文章详细介绍了一种治疗毁灭性儿童疾病的实验性肌肉萎缩症。泰晤士报》的报道描述了**疗法对肌肉萎缩症的影响。影响多达1.5万美国人(大部分是男孩)的杜兴肌肉萎缩症是一种常见的严重心脏病，尽管有类固醇的帮助，但并没有得到很好的治疗。患有 duchenne 综合症的男孩通常在青少年时期坐上轮椅，在20多岁时死于心脏病或唿吸衰竭。
正在开发的药物使用一种叫做外显子跳跃的技术，从本质上诱导细胞机械地误读基因突变。这些细胞没有产生导致疾病的缺陷蛋白质，而是产生了功能更强的蛋白质，或者至少这是在实验室发生的事情。
问题是，除了通过一些问题引人注目的奇闻轶事外，尚不清楚了解药物对人的有效性。试验研究仍在进行中，并且发展具有国内相关但不同系统功能的其他国家药物也在开发中，因此对该方法的裁决还需要很多年。
就像纳尔逊和他的妻子，科学家卡里·米塞利(Carrie Miceli)正在实验室中使用来源于患有营养不良的人的**的肌肉细胞测试这些药物。这些细胞含有导致肌营养不良症的突变，研究小组希望，它们能准确反映出人体细胞对药物组合的反应。
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