借助从患有某种疾病的患者那里获得的iPS细胞(疾病固有的不同iPS细胞)，有可能再现这种特殊疾病所拥有的特殊细胞状态。此外，这使得在测试药物的安全性和有效性时，不需要依靠动物实验，而是可以使用这种方法来诱导多能干细胞进行必要的工作。

　　超越渐进性骨化纤维增生的药物开发希望正在显现。在庆应义大学，教授领导的研究人员发现了一种药物，可以治愈影响运动神经元的肌萎缩性侧索硬化，并计划于2018年开始临床试验。

　　此外，教授和他的同事发现雷帕霉素可以预防遗传性耳聋中内耳细胞的死亡。此外，由庆应义大学福田庆义教授领导的研究小组发现，一种用于治疗肺动脉高压的现有药物已被证明能有效治疗肥厚型心肌病，这是一种遗传性疾病，其中心脏肌纤维增厚。

　　在京都大学iPS细胞研究中，一组Tsumakinoriyuki教授发现了一种可能用于治疗顽固性骨病的药物——软骨营养不良，其中软骨组织细胞的异常形成导致生长短和发育不良。这种降胆固醇药被广泛使用，称为他汀。研究人员正在研究恢复骨骼生长的能力。

　　在再生医学中，这是iPS细胞临床应用的另一个重要领域。2013年，理化研究所理化研究所作为项目的一部分，开始了一项临床研究方法是利用iPS细胞治疗顽固性和年龄相关的黄斑变性。此后，大阪大学Sawayoshiki教授(日本再生医学科学会会长)计划在不久的将来将iPS细胞制成的心肌组织移植到严重心脏病患者的临床实验中。与Terumoerumocorporation一起进行的。

　　教授也准备将iPS细胞转化为脊髓损伤患者获得的神经干细胞移植。此外，京都大学iPS细胞研究中点的TakahashiJun教授于2017年8月宣布，将iPS衍生的神经细胞移植到患有帕金森病的猴子身上，会导致上下肢震颤减少等症状。研究人员首次确认了类人灵长类动物的作用，并计划在2018财年开始临床试验。

　　从长远来看，研究人员梦想创造一个完全自立的重要器官。SawaYoshiki教授在30年后谈到再生医学时指出:如果我们谈论功能简单的器官，比如心脏，它们的工作是收缩，那么也许我们可以整体创建这些器官。