在诱导多能干细胞进展时，这些细胞可以转化为各种类型的身体细胞(肌肉细胞、骨骼、心脏、肝脏、血管、神经系统等)。)，使用皮肤细胞、血液等细胞就够了。Yamanaka教授自发现iPS细胞以来，一直注意到药物的创造是这些细胞临床应用的重要领域之一。2017年9月，医疗产品临床试验开始，被建议作为治疗顽固性疾病的方法——渐进性骨化纤维增生。世界上第一次使用iPS细胞发现的药物进行临床试验。

　　进行性骨化纤维增生是一种顽固的遗传性疾病，从童年开始发展。粗纤维结缔组织-肌肉、肌腱和韧带-在患者体内转化为骨组织，从而限制关节的活动，使骨骼变形。病人被剥夺了正常进食的能力，然后呼吸困难，导致病人死亡。这种疾病非常罕见——200万人中有一个，大约80人患有这种疾病。科学家已经确定了导致这种疾病的基因，但没有有效的治疗方法。该病被归类为国家资助的疾病。

　　户田淳弥使用iPS细胞来识别患有这种疾病的患者的细胞，以减缓渐进性骨化纤维增生的药物。首先，成功地将患者获得的细胞转化为iPS细胞。通过将这些细胞与标准iPS细胞进行比较，可以确认渐进性骨化纤维增生症的繁殖转化为骨骼和软骨细胞的能力明显更高，从而阐明了渐进性骨化纤维增生症患者异常骨骼形成的机制。然后，我们一遍又一遍地观察了这些iPS细胞对各种化合物的反应，研究了6800多种物质，发现免疫抑制剂雷帕霉素具有必要的作用，抑制了向骨组织的转化。

　　该药物用于抑制欧洲器官移植(日本未批准)中的排斥反应。2014年，该药物被批准用于治疗罕见且难治的疾病——淋巴管平滑肌瘤。由于没有未知的副作用，这种用现有药物治疗完全不同疾病的方法被称为药物重新定位，所以非常放心。

　　除京都大学外，目前的临床试验还在东京大学、名古屋大学和九州大学的医院进行。6岁及以上的20名患者分为两组，其中一组接受雷帕霉素治疗6个月。通过这种方法测试了其有效性，研究人员批准该药物作为渐进性骨化纤维增生症的治疗。

　　因为在重新定位现有药物的情况下，对人体进行了安心检查，并在实践中对药代动力学指标进行了测试，所以与开发新药相比，可以从根本上降低成本。但由于制药公司不能期望在影响少数人的难治性疾病中获利，因此很难将其用于临床试验——这一过程耗资数亿日元。因此，在这种情况下，为了扩大现有药物的范围，国家预算为医生监督下的临床试验提供资金。