采用临床iPS细胞治疗帕金森的非临床研究
诺赛基因--中欧莱康 2022-01-27 12:20:10
帕金森症(PD)由于多巴胺神经细胞脱落引起的神经退行性疾病,主要症状表现为动作迟缓、震颤和肌肉僵直等,日本目前大约有17万名患者。发病初期使用左旋多巴等药物改善效果显著,但由于不是疾病的根本性改善方法,随着病情的发展,效果会减弱并可能出现副作用。外科疗法有使用微电极的DBS(脑深部电刺激改善),但从长期来看效果同样会减弱。通过移植来补充失去的多巴胺神经细胞的细胞移植改善作为更有望实现治疗的新疗法而备受期待,欧美在使用胚胎干细胞进行临床试验中,部分病例取得了效果,包括运动症状得到改善、无需再进行药物改善等。不过,胚胎干细胞存在细胞供应问题和伦理问题,在使用的时候争议比较大。因此,多能干细胞(ES细胞和iPS细胞)作为细胞来源备受期待,都展开了研究。
京都大学的研究团队在日本启动了临床试验。要想使PD的细胞改善实现标准化,共享非临床试验和临床试验的结果至关重要。在细胞移植改善中,移植的细胞有望在脑内存活并作为多巴胺神经细胞工作,因此被认为需要进行严格的管理。