诺赛基因--中欧莱康

在源性光感受器祖细胞中-**让盲小鼠重获光明

诺赛基因--中欧莱康 2021-11-15 10:23:17

  盲小鼠**可以包含视网膜外核层的杆状和锥状感光体是眼睛的光感应细胞。它们将光信号转换为电脉冲,从而导致启动计算机视觉转换级联,将视觉技术数据发送到大脑。哺乳动物光感受器之间没有得到再生资源能力,当由于自己受伤或疾病而丢失时,不再能感知到光。


  目前,没有治疗光感受器再生性丧失的方法,而在发达,视网膜变性是最不可**的视力障碍和失明形式。视网膜色素变性是一组遗传性视网膜色素变性拥有属性,杆状感光器最初退化,然后逐渐失去视锥细胞,这仍然是不治之症的主要致盲原因之一。


  细胞替代可能为因变性而失去所有感光细胞的患者提供一种有希望的治疗方法。事实上,动物临床前研究表明,改善有丝分裂后移植的小鼠感光细胞前体可以在完全失明的小鼠中建立新的视网膜外核层并恢复一些视觉功能。


  为了获得用于移植的细胞的可扩展来源,可以针对**的体外分化来获得视网膜组织,特别是用于治疗色素性视网膜炎的感光体前体。


  临床前研究表明,**衍生感光体可植入和移植后表达在剩余的宿主视网膜外核层视杆标记但是,迄今为止,尚无成功将**衍生的感光细胞成功移植到缺乏宿主视网膜外核层的广泛变性动物模型中的报道,这在临床上与晚期色素性视网膜炎患者的细胞替代疗法最相关。


  此外,以前研究报道的方法会导致产生一种混合的视网膜细胞群,因此涉及混合的视网膜细胞的移植,而无需选择感光器,或者我们需要进一步的纯化步骤,例如可以通过使用荧光标记物转导感光细胞,然后再激活荧光细胞分拣。后面的方法存在严重损害了细胞的生存能力,这对提高人体治疗是不希望的。


  在这里,我们描述了一种定义人类**向 ph 型视网膜色素变性分化的方法,这种方法以人类胚胎**细胞和**系为起始材料。这种同步分化产生的 ph 色素性视网膜炎具有均一的光感受器特异性基因表达,可以进一步成熟并在体外形成杆状光感受器细胞。


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