利用心脏**治疗肌营养不良的希望曙光

　　很难想象仅仅一个小小的蛋白质损失，就会对人产生如此巨大的影响。但是在肌肉萎缩症，缺乏一种叫做 dmd 的蛋白质会导致致命的后果。现在，一项新的研究为我们提供了帮助这种罕见基因疾病患者的希望，并且使用心脏**治疗肌肉萎缩症是一线希望。

　　DMD是一种肌肉萎缩的情况，会不断破坏手臂和腿部的肌肉，心脏和呼吸。主要影响男孩，从生命早期开始，有时甚至只有3岁，从不放松。在十几岁的时候，许多男孩不能走路和坐轮椅。他们的心脏和呼吸也受到影响。过去，大多数DMD患者都不能幸免于青少年。如今，他们二三十岁的生活越来越普遍，但其他人并不多。

　　一项重要临床研究试验的结果分析表明，我们也许他们可以通过停止甚至逆转DMD的某些社会影响。开发了一种叫做 cap-1002的治疗方法，利用来自心脏**(称为心球)的细胞。使用 cap-1002治疗的 dmd 男孩和年轻成年人经历了 capcor 所说的“心脏结构和功能以及骨骼肌功能的显著和持续的改善”.

　　心脏研究所研究员、试验比较好的研究员在一份新闻稿中表示，他们已经对这些患者了12个月的治疗，结果令人鼓舞:“因为杜兴肌营养不良症是一种破坏性和消耗性疾病，会导致身体虚弱，最终导致心力衰竭，因此单剂CAP-1002治疗患者的心脏和骨骼肌的改善非常有希望，这表明后续试验是有保障的。这些早期结果为急需重大治疗突破的杜兴社区带来了希望。

　　根据12个月的治疗研究结果，从下面我们教师可以通过看到：

　　1. 与未治疗组相比，cap-1002治疗组肌肉功能持续或改善率为89%

　　2. cap-1002组心肌功能较未治疗组明显改善

　　3.与未治疗组相比，CAP-1002组的心脏瘢痕减少。

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