通用CAR-T，提升患者细胞治疗可及性的关键疗法
中科西部**（德国技术 国内首批临床） 官方微信：zhongkexibu 2022-08-02 13:23:43
前言
CAR-T疗法**，为血液瘤的治疗带来了变革性的影响，但其商业化仍受限于高昂的成本，较长的制备时间也不利于及时对患者展开治疗。于是通用CAR-T逐渐进入人们视线，通过使用同种异体来源的T细胞，通用CAR-T可以显著降低制造成本和等待时长，极大的提升了患者对CAR-T产品的可及性，毫无疑问，通用CAR-T将是肿瘤细胞疗法的未来！
成本高，售价贵：
目前获批上市的CAR-T均为针对患者的个性化制订产品，售价在37.3万美元到47.5万美元不等。制订CAR-T一方面没有规模经济效应来摊平成本，另一方面其生产所用的培养液、质粒、核酶、病毒载体等耗材造价昂贵，据估算这些耗材的成本就已达到5万美元/剂。而QC过程测量CAR-T产品无菌水平、细胞存活、CAR表达水平等所用的耗材，又需要约2.5万美元/剂。此外，接受CAR-T治疗的患者除了购买CAR-T产品本身的花费，还需要在住院费用、CAR-T副作用管理等项目上耗资不菲，最终一整个疗程的总花费将达到80-100万美元。
基因编辑是制备通用CAR-T的核心技术
通用CAR-T的T细胞来源包括健康**的外周血单核细胞、脐带血衍生的T细胞以及由体细胞经细胞因子诱导得来的诱导多能** (iPSC)，这3种来源的CAR-T细胞目前均已有产品进入临床。导入CAR基因得到高质量的CAR-T细胞后，最重要的过程是通过基因编辑技术将CAR-T的TCR敲除，以减少其对患者的识别和攻击，降低GVHD风险；同时也需要将负责呈递抗原的HLA类分子敲除，降低异体来源CAR-T细胞的免疫原性，增强其杀伤、扩增活性，延长存续时间
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