骨髓移植是向白血病或再生不良性贫血等血液难病患者透过静脉注射移植特需的正常骨髓细胞，使病患重建造血功能和免疫功能的治疗，对于确诊有恶性、危及生命的造血系统病症的患者，这是一个为之提供的治疗程序，是病人可以得到彻底治愈的单独机会，约60%的成人急性白血病患者，经过异基因或同基因骨髓移植可达3年以上长生存期，部分可达5～6年以上。骨髓移植所使用的造血干细胞，除了骨髓之外，还可以透过从末梢血回收PBSCT或脐带血等方式获取，总称造血干细胞移植。也有对免疫不全疾患，遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者尝试使用过。

　　人体内的血液成分处于一种不断的新陈代谢中，老的细胞被清除，生成新的细胞，骨髓的重要功能就是产生生成各种血细胞的干细胞，这些干细胞通过分化再生成各种血细胞如红细胞、白细胞、血小板、淋巴细胞等，简单的说骨髓的作用就是造血功能。因此，骨髓对于维持机体的生命和免疫力非常重要。

　　骨髓移植成功率受诸多因素及时间考验，一般要经过五大关口：1,移植前化疗关. 2,移植关 3,移植后免疫排异关. 4,感染关 5,移植后化疗关.

　　只有依次顺利通过以上这五关，并在半年后作基因检查，在患者体内发现供髓者的基因表达，且骨髓、血象及重要脏器检查正常、无明显症状，才算真正成功。

　　临床上常见有些患者在移植出舱后一月、三月、六月甚至一年后出现复发的。这与患者病情类型、机体脏器功能、自身免疫反应、移植过程的并发症及供髓者与患者的基因位点匹配相符率、移植医院的综合水平又有相当关系。

　　目前骨髓移植真正移植成功率新闻媒体报告在50%左右，但医学界认可在33%左右。即1/3、1/3、1/3 观点：1/3患者在移植中失败;1/3在移植后半年内复发;1/3患者获得移植成功。

　　骨髓移植费用：

　　因患者病情、并发症、输血量、所用药、进舱时间长短等有关，一般在15—50万元左右。

　　配型一次在4000元/次，一般得在3--4次左右的。

　　动员针剂600到800元不仅供者打，受者在细胞回输后也要打，打到血象上升。

　　分离一次2500，冷冻5000，还要用白蛋白培养近2500，分装几袋，进口袋子一个300多的，要用7、8个。

　　化疗药有的贵有的便宜，贵的60ml要24800元，便宜的几块钱。

　　中心静脉管有700--1000元的。

　　层流舱一天1400，要住35+天这就要50000多。

　　血不是每个人都要输。

　　预防的感染药不多也就1000--2000元，感染的就要用好的药，那一用要上万。

　　最主要的是排异，因为不是自己的东西。有的人轻有的人重，不一定，而且出舱后还要用，有的排异重的人最多要花几十万。

　　所以顺利的话在十几万，严重的话20--50万，这是北京的价，其他地方略有浮动。

　　干细胞可以从供体的骨髓或外周血中采集。如果是做自体移植，那么将对您本人预先进行干细胞动员和采集并保存。

　　1)收集骨髓：用细针从供体髂骨部位抽取骨髓，这些富含干细胞的骨髓将被贮存起来以备移植。采集过程中，供体处于麻醉状态下，不会感到痛苦。目前这种方法已基本不采用。

　　2)采集外周血干细胞：外周血中也存在干细胞，但数量相对较少，需要用一些细胞因子如粒细胞集落刺激因子(G- CSF)等药物来增加外周血中干细胞的数量。当干细胞数量足够多后，就可以通过血细胞分离术进行采集。血液通过血细胞分离机分离后，干细胞被分离出来，而其余血液回输给供体。采集到的干细胞也将贮存到移植时。一次分离需要3-4小时，为了采集到足够数量的干细胞，通常需要进行1-3次分离术。

　　外周血细胞分离采集术是相当安全的，使用的是一次性全封闭管道，不会造成任何感染，且此法适用于年龄较小的供体或其他不能经受骨髓采集的人。

　　选择合适的病人，适当的时机。以白血病为例：成人急性白血病在第一次完全缓解期(此时体内仍有≤白血病细胞)、慢粒在慢性期，用超大剂量的化疗加放疗进行预处理，使病人体内的白血病细胞进一步杀灭。同时使病人机体的免疫机制及骨髓功能极度遏制，使后者难以自身恢复，然后将供者(适用于急性与慢粒白血病)或事先取出的自体的骨髓(仅适用于急性白血病完全缓解期)由静脉输注给病人，得以解救，并注意其间可能出现的出血感染等合并症，采取有效的相应措施，等待正常的造血功能在数周内重建，以达到治疗。

　　急性白血病

　　骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50%左右;而同期化疗病人的3年无病生存率仅18-27%。BMT疗效受多种因素影响，主要有：

　　1.BMT时机选择:第一次缓解BMT疗效优于第二次缓解期。Brotint等(1988)比较AL患者第一次缓解期及第二次缓期BMT结果,发现第一次缓解期BMT后患者5年复发率为21%±11%,5年无病存活率46%±9%;第二次缓解期 BMT后患者5年复发率及存活率则分别是56%及22%。IBMTR及西雅图的资料亦有类似结果。因此,急性白血病患者宜在第一次完全缓解期进行BMT。

　　2.疾病本身的性质:BMT疗效与分型的关系不甚明确,似乎是AML疗效优于ALL,对于ALL患者,下列指标可以认为是高危因素:(1)年龄小于2岁或大于15岁,初诊时周围血白细胞>50×109/L;(2)有中枢神经系统白血病;(3)T细胞型或有特殊细胞遗传学改变的ALL;(4)对AML患者,初诊时白细胞计数>75×109/L,或为M4,M5患者,预后差。

　　3.患者的年龄及一般情况:年龄越大,脏器功能越差,BMT后发生各种合并症尤其是GVHD的可能性亦越大,因此,对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎,50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。

　　慢性粒细胞白血病

　　异基因骨髓移植(BMT)是目前可以治疗慢性粒细胞白血病的单独手段,处于慢性期的CML患者接受异基因骨髓移植后,5年无病存活率可达60-90%。即使同处慢性期,确诊后17个月内进行BMT效果优于17个月后行BMT。患者年龄越轻,疗效越佳,移植前服用羟基脲者疗效优于服用白消安者。国内统计结果为:慢性期的CML患者接受HLA配型相同的同胞异基因骨髓移植,长期无病生存率为80%,进入加速期或急变期的CML患者,异基因疗效不如慢性期患者。

　　恶性淋巴瘤

　　首先考虑进行自体骨髓移植。

　　多发性骨髓瘤

　　以往认为MM患者不适宜进行BMT,随着支持治疗的进步及青年患者的出现,BMT治疗MM成功的病例已渐增加,据IBMTR和欧洲骨髓移植处和Ferd Hutchsin癌症研究中心资料,全世界共约150例MM患者接受骨髓移植,第一次缓解期接受BMT者3年无病存活率达69%。

　　骨髓增生异常综合征

　　(MDS) BMT治疗MDS使患者3年无病生存率可接近50%,相当一部分可获治疗,尤其是年轻患者早期接受BMT可获更佳疗效。

　　重型再障

　　(SAA) 是非肿瘤性疾病中接受BMT最多的疾病.若患者未输过血性行BMT,则长期存活 率可达80%.

　　其他

　　遗传性免疫缺陷病，珠蛋白生成障碍性贫血等。

　　骨髓移植受者的年龄一般以45岁以内为宜，年龄较大的患者效果较差，但同基因和自体骨髓移植不受年龄限制。若有严重的脏器器质性疾病，如严重心、肾疾病等，则不应作骨髓移植，一般骨髓移植适用于如下疾病。

　　恶性疾病

　　(一)急性白血病

　　骨髓移植的较好时机是在急性非淋巴细胞白血病达到第一次完全缓解时，成人急性淋巴细胞白血病在第一次或第二次完全缓解时均可，但若病人属高危型者，则适合于第一次完全缓解时，而儿童急性淋巴细胞白血病的非高危型者，不适合于第一次完全缓解时作，因为这种病人有50%以上可以长期缓解，所以不值得冒骨髓移植的危险，一般可在第二次完全缓解时作。异基因骨髓移植疗效更好，因异基因骨髓移植还有一定的移植物抗白血病作用，也是一种有效的过继性免疫治疗 (adoptive immunothera-py)。

　　(二)慢性粒细胞白血病

　　慢性粒细胞白血病的慢性期或急变期获得完全缓解时可作骨髓移植，一般不在加速期或急变期作，因为成功率低。

　　(三)其他恶性疾病

　　如恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、小细胞肺癌、卵巢癌和睾丸癌等，常可作自体骨髓移植。

　　非恶性疾病

　　(一)再生障碍性贫血

　　年龄较轻(一般不超过30岁，而同基因者任何年龄均可)的重症再生障碍性贫血为骨髓移植的适应证，移植前未曾输血者较输过血者移植成功率高。

　　(二)某些造血功能异常的非恶性血液病

　　如阵发性睡眠性血红蛋白尿、重型β海洋性贫血等也可考虑作骨髓移植。

　　(三)重症联合免疫缺陷病

　　骨髓移植可使此病患儿的免疫系统得到恢复，如果有HLA相同的供者，骨髓移植可使绝大多数病人得到治疗。

　　患者在移植之前应做一系列的血液与骨髓检查以确定疾病诊断、类型与疾病状态，以便确定适当的预处理方案、移植后原发病的监测及适当干预的策略。同时选择HLA配型尽可能完全相同的、8～60岁之间的、身体健康、无严重心、肺、肝、肾、脑及精神疾患，造血及免疫系统功能正常的供者为宜。

　　使用预处理方案可以制造空间、免疫遏制以及清除疾病。预处理方案的强度以既可以达到最大限度的防止移植排斥、又可达到患者对其副作用的耐受为目标，故有多种预处理方案可供选择。非清髓造血干细胞移植的关键之一预处理方案的特点在于其放(化)疗强度明显比传统方案为低。移植所用的造血干细胞主要有三种来源：骨髓、外周血造血干细胞采集物及脐带血。通过适当处理后回输给经过预处理的患者。

　　1.早期并发症

　　①预处理相关的急性毒副作用如口腔溃疡、急性胃肠道反应等;②出血性膀胱炎;③肝静脉闭塞病;④毛细血管渗漏综合征;⑤植入综合征;⑥弥漫性肺泡出血综合征;⑦血栓性微血管病;⑧特发性肺炎综合征;⑨感染;⑩移植物抗宿主病

　　2.晚期并发症

　　①皮肤黏膜的色素脱失及沉着;②腺体分泌功能减退;③白内障;④白质脑病;⑤生长发育障碍及内分泌障碍;⑥继发恶性肿瘤。

　　随着移植技术的提高，其疗效已经渐趋稳定。目前移植供者的选择困难成为制约移植的主要障碍。HLA不完全相合的亲属供者、HLA单倍体相合亲属供者及无关供者的应用及相关技术改进成为临床研究的热门课题，非清髓技术也带来了观念上的革命。造血干细胞的应用范围也在继续扩展，技术不断改进，可使更多的患者受益。