病情分析： 病情分析：目前PTC124治疗杜氏进行性肌营养不良的二期B临床实验正在开始,这次临床实验将招募165位患者,这些患者至少要5足岁,而且还要能够行走75米以上.在进行临床实验过程中他们将被允许服用皮质类激素.接受临床实验的杜氏进行性肌营养不良患者将被随机的分成三个研究小组,分别服用高剂量,低剂量的PTC124和常规药物,治疗将持续48个星期,在治疗中最初将评估治疗前和治疗后,接受治疗的杜氏进行性肌营养不良患者6分钟内行走的距离的长短,还有其他10项评估的标准.当48周的临床试验全部结束后,所有接受这次长期临床实验的患者包括服克克常规药物的患者,将全部较长时间的服用高剂量的PTC124（每天每公斤体重服用80毫克PTC124）.在这期间将成立一个国际指导委员会,这一委员会将组织和监督在美国,欧洲,加拿大,澳大利亚,以色列的所有的PTC124研究临床中心的工作.指导意见：目前PTC124治疗杜氏进行性肌营养不良的二期B临床实验正在开始,这次临床实验将招募165位患者,这些患者至少要5足岁,而且还要能够行走75米以上.在进行临床实验过程中他们将被允许服用皮质类激素.接受临床实验的杜氏进行性肌营养不良患者将被随机的分成三个研究小组,分别服用高剂量,低剂量的PTC124和常规药物,治疗将持续48个星期,在治疗中最初将评估治疗前和治疗后,接受治疗的杜氏进行性肌营养不良患者6分钟内行走的距离的长短,还有其他10项评估的标准.当48周的临床试验全部结束后,所有接受这次长期临床实验的患者包括服克克常规药物的患者,将全部较长时间的服用高剂量的PTC124（每天每公斤体重服用80毫克PTC124）.在这期间将成立一个国际指导委员会,这一委员会将组织和监督在美国,欧洲,加拿大,澳大利亚,以色列的所有的PTC124研究临床中心的工作.